Arriva dagli Stati Uniti l’importante notizia che il “Qalsody” (“Tofersen”) è stato approvato dall’FDA (Food and Drug Administration) quale nuovo farmaco per le persone con la SLA che abbiano la mutazione del gene SOD1, circa 120 nel nostro Paese. «Alla luce di questa magnifica notizia – commenta Fulvia Massimelli, presidente dell’AISLA (Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica) – continueremo il nostro impegno nel garantire la possibilità a tutte le persone con la SLA di accedere al test genetico e, aspetto fondamentale, di avere risultati in tempi brevi». *
«Alla luce di questa magnifica notizia, continueremo il nostro impegno nel garantire la possibilità a tutte le persone con la SLA di accedere al test genetico e, aspetto fondamentale, di avere risultati in tempi brevi. I dati che la comunità scientifica ha messo a disposizione ci dicono, infatti, che la condizione essenziale perché il farmaco sia efficace è quella di intervenire il più precocemente possibile»: così Fulvia Massimelli, presidente nazionale dell’AISLA (Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica), commenta l’importante notizia dell’ultima ora arrivata dagli Stati Uniti, dove il Qalsody (Tofersen) è stato approvato dall’FDA (Food and Drug Administration) quale nuovo farmaco per le persone con SLA che abbiano la mutazione del gene SOD1.
«Oggi è un bel giorno per la storia di questa malattia – dichiara dal canto suo Mario Sabatelli, presidente della Commissione Medico-Scientifica dell’AISLA e direttore clinico dell’Area Adulti nel Centro NEMO di Roma (NeuroMuscular Omnicentre) – perché l’approvazione da parte dell’FDA, cui speriamo seguirà in tempi brevi quella dell’EMA [Agenzia Europea dei Farmaci, N.d.R.], non è solo un “fatto burocratico”, ma rappresenta un passaggio fondamentale per consentire l’accesso al farmaco ad un numero maggiore di ammalati».
«In tal senso – confermano dall’AISLA – la speranza della comunità dei pazienti è che si acceleri anche il lavoro dell’EMA che, nel dicembre dello scorso anno ha accettato la domanda di Biogen, ma si è ancora in attesa della risposta. Sulle Terapie Avanzate, purtroppo, negli ultimi anni l’Europa sembra perdere terreno. È evidente, infatti, che la necessità di snellire il processo regolatorio e, proprio per questo, lo sviluppo delle Terapie Avanzate dovrebbe coinvolgere sempre di più società, Istituzioni, ricercatori e, non ultime, le Associazioni di pazienti. In altre parole, il grande dibattito globale dovrebbe concentrarsi sulla capacità di portare risposte sempre più immediate ai bisogni delle persone».
In Italia si stima siano circa 120 le persone con la mutazione SLA-SOD1. Da quando nell’ottobre del 2021 è stato aperto l’accesso anticipato al farmaco, ne risultano trattate poco meno della metà, di cui 30 presso i Centri Clinici NEMO. È quella, infatti, la modalità che continua ad essere attiva nel nostro Paese (se ne legga a questo link), relativa appunto alla somministrazione di Tofersen attraverso un programma di accesso anticipato, quale uso compassionevole, regolato dal Decreto Ministeriale del 7 settembre 2017 (Disciplina dell’uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica). Sulla base di quel Decreto, ogni neurologo può richiedere l’accesso al farmaco sperimentale per i propri pazienti con la SLA e con la mutazione nel gene SOD1, indipendentemente dalla progressione di malattia.
«Da quando trent’anni fa le mutazioni SOD1 sono state identificate per la prima volta come causa della SLA – si legge in una nota diffusa dalla Società Biogen – la comunità scientifica ha cercato trattamenti geneticamente mirati. Qalsody è il primo di essi contro la SLA approvato sulla base di un biomarcatore. Questo passaggio, dunque, segna un momento cruciale nella ricerca sulla SLA, poiché abbiamo ottenuto, per la prima volta, la conferma che i neurofilamenti possano essere utilizzati come marker surrogato con ragionevole probabilità di predire il beneficio clinico nelle SLA con mutazione SOD1. Riteniamo che questo importante progresso scientifico accelererà ulteriormente lo sviluppo di farmaci innovativi per la sclerosi laterale amiotrofica». (Stefano Borgato)
Per ulteriori informazioni e approfondimenti: ufficiostampa@aisla.it (Elisa Longo).
* Il presente testo è già stato pubblicato su «Superando.it», il portale promosso dalla FISH (Federazione Italiana per il Superamento dell’Handicap), e viene qui ripreso, con lievi adattamenti al diverso contesto, per gentile concessione.
Vedi anche:
AISLA – Associazione Italiana Sclerosi Laterale Amiotrofica.
Ultimo aggiornamento il 26 Aprile 2023 da Simona