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USA, approvata la terapia genica per l’atrofia muscolare spinale di tipo 1

La Food and Drug Administration (l’ente governativo statunitense che si occupa della regolamentazione dei prodotti alimentari e farmaceutici) ha approvato Zolgensma (Avexis 101), la prima terapia genica per bambini con meno di due anni con la SMA1, la forma più grave di atrofia muscolare spinale.

 

I piedi di un neonato.
I piedi di un neonato.

La SMA, è causata da un gene SMN1 difettoso o mancante. Senza un gene SMN1 funzionante i bambini con SMA 1 perdono rapidamente i motoneuroni responsabili delle funzioni muscolari: respirare, deglutire e camminare.

Zolgensma funziona come sostituzione del gene SMN1 migliorando così la sopravvivenza del motoneurone.

Si tratta di un importante passo in avanti per il trattamento della SMA. I pazienti hanno a disposizione ora un’altra possibilità per ridurre la progressione della malattia e migliorare la sopravvivenza.

Per ora il trattamento è stato approvato negli USA, si attende di capire che sviluppi ci saranno negli altri Paesi.

 

Fonte: UILDM Nazionale (Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare).

 

Per approfondire:

Consulta la scheda sull’atrofia muscolare spinale (SMA) curata dalla Commissione Medico-Scientifica della UILDM Nazionale.

 

Ultimo aggiornamento: 28 maggio 2019

 

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